La Comisión Europea ha dado luz verde definitiva a Minoryx Therapeutics, con sede en el TecnoCampus Mataró-Maresme, para comercializar su fármaco, que combate una enfermedad neurodegenerativa minoritaria y mortal. Con este paso definitivo, que valida la recomendación emitida el pasado mes de julio por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Minoryx se convierte oficialmente en la primera startup emergente o biotech de Catalunya, y la segunda de España, en lograr la luz verde comercial de las autoridades europeas.
No ha sido un camino fácil. Hace dos años, la compañía recibió la negativa de la EMA porque el comité de medicamentos de uso humano alegó que el estudio en adultos (Advance) presentado por Minoryx no alcanzaba el objetivo primario. En cambio, en esta ocasión la luz verde ha llegado tras conseguir resultados positivos en un estudio aplicado a menores. A partir de ahora, el medicamento Nezglyal (leriglitazona) se podrá comercializar para tratar a pacientes varones con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) en sus etapas iniciales, de 2 a 12 años.
Hacia el lanzamiento comercial
La aprobación por parte de la Comisión Europea era el último escollo regulatorio antes de poder iniciar la venta del tratamiento. “Hicimos una celebración interna porque, aunque ya contábamos con que pasaría tras la recomendación de la EMA, hasta que no lo aprueba la Comisión Europea no es oficial. Ahora ya es definitivo: tenemos un fármaco aprobado”, señala Marc Martinell, consejero delegado y cofundador de la empresa con sede en Mataró.
Para Martinell, este logro es de gran trascendencia para el sector, pero especialmente para los pacientes, pues se trata de “una enfermedad rara y mortal que afecta a niños y para la que no existe ningún tratamiento farmacológico. Todos estos años de trabajo cobran sentido”, añade.
Una vez lograda la autorización europea, el fármaco entra en su fase de lanzamiento comercial en la Unión Europea. De la comercialización y distribución se encargará la farmacéutica alemana Neuraxpharm, con quien Minoryx alcanzó un acuerdo de licencia valorado en 258 millones de euros.
“Nosotros diseñamos y nos encargamos de la producción, subcontratándola a dos fábricas francesas, y encargamos la comercialización y distribución a Neuraxpharm mientras cobramos los royalties”, detalla Martinell. La llegada efectiva a los hospitales variará según el mercado. “Ahora empieza la negociación de acuerdos de precios país por país. En algunos como Alemania la comercialización puede empezar de forma más inmediata hacia finales de año, pero en grandes países como España o Francia el proceso de discusión de precio suele dilatarse bastantes meses”, explica.
Ensayos en marcha
Desde su fundación en 2011, la compañía ha financiado sus investigaciones e I+D con aportaciones de más de 150 millones de euros de inversores como Criteria BioVentures, Columbus, CDTI, Ysios Capital, Roche Venture Fund, Kurma y Chiesi Ventures, entre otros.
Pese a este hito comercial, la actividad de I+D de Minoryx no se detiene. La empresa continúa trabajando en nuevos ensayos clínicos para ampliar el uso de la leriglitazona a pacientes adultos con cALD y a niños en etapas más avanzadas de la enfermedad. En paralelo, avanza en un ensayo en el Hospital Sant Joan de Déu para evaluar la eficacia del mismo tratamiento en pacientes con el síndrome de Rett, cuyos datos se esperan para finales de año.
